VIII Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras

El VIII Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras ha tenido lugar en Sevilla durante los días 16, 17 y 18 de febrero. Varias de nuestras compañeras han podido asistir a dicho acto en representación de las asociaciones a las que pertenecen.

Este evento ha sido organizado por el Real e Ilustre Colegio Oficial de Farmacéuticos de Sevilla, La Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), la Fundación para la Investigación de Enfermedades Raras (Fundación FEDER) y la Fundación Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras de Sevilla (Fundación Mehuer). En él se ha dado voz a los expertos más cualificados, a los representantes de la industria, de la administración y, por supuesto, a los pacientes, a fin de conocer qué retos se deben superar en el abordaje de las enfermedades raras.

Nuestras compañeras Salud Grisalvo (Asociación Nacional del Síndrome de Ehlers Danlos e Hiperlaxitud - Ansedh), Estela del Valle (Asociación Andaluza de Fibrosis Quística), Alejandra Martínez, Isabel Moragues, Nazareth Pareja (Asociación Nacional Atrofia del Nervio Óptico de Leber - Asanol) y Sara Osuna (Asociación Duchenne Parent Project) han sido testigos de lo allí compartido, conociendo la realidad de otras familias y asociaciones y teniendo la oportunidad de formarse sobre Medicamentos Huérfanos, su legislación, fijación de precios y el papel que tienen los pacientes durante las investigaciones y ensayos clínicos. En las distintas mesas redondas los ponentes recalcaron que es necesaria la implicación por parte de las administraciones, la coordinación entre las consejerías y entre Comunidades Autónomas para cubrir las necesidades de las personas afectadas por una enfermedad rara y sus familias. Además, destacaron el empoderamiento del movimiento asociativo para el impulso de proyectos de investigación y/o promoción de medidas políticas que favorezca una respuesta efectiva para las familias, y sin olvidar la importancia de la inclusión de las personas afectadas por una enfermedad poco frecuente desde las edades más tempranas. Para un buen abordaje de las enfermedades raras tiene que haber “Un compromiso en Red”.

Queremos recoger en este espacio las principales conclusiones del congreso:

  1. La particular vulnerabilidad de los pacientes con enfermedades raras requiere que las autoridades sanitarias asuman una mayor proactividad para impedir la promoción comercial, distribución y venta de productos milagro y otros con escaso beneficio clínico, para evitar generar falsas expectativas de curación en los pacientes y cuidadores.
  2. La financiación pública y privada de la investigación debe ser transparente y justificada. Es importante conocer los éxitos y los fracasos para poder seguir avanzando. Todos los pacientes requieren una sensibilidad única por parte de la sociedad civil y de las autoridades sanitarias.
  3. Persiste una significativa desigualdad efectiva en el acceso real a los tratamientos de las enfermedades raras y, en particular, a los medicamentos huérfanos. Es preciso un esfuerzo especial para revertir esta situación.
  4. El peregrinaje permanente en busca de un diagnóstico y tratamiento de los pacientes que aún no las tienen, exige promover iniciativas encaminadas a interrelacionar investigadores y profesionales sanitarios en torno al estudio coordinado y compartido de pacientes no diagnosticados.
  5. La futura adaptación de todos los registros existentes a mecanismos modernos e interoperables, junto a las garantías éticas y empoderamiento de los pacientes, será la clave de la aplicación eficiente de los resultados en investigación.
  6. Las asociaciones de pacientes con enfermedades raras deben participar en el diseño y promoción de ensayos clínicos para adaptarlos a las condiciones reales. Los plazos exigidos por la investigación clínica deben ser convenientemente explicado a los pacientes y cuidadores a fin de favorecer la colaboración y coordinación.
  7. Además, las asociaciones de pacientes deben adquirir la importancia ejecutiva y organizativa, participando dentro de la estructura oficial y científica, con el fin de atender a las necesidades de este colectivo y servir de comunicación con los pacientes para proporcionarles información rigurosa.
  8. El pacto por la Sanidad debería ser sustanciado con acciones ejecutivas concretas.

 

El IX Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras tendrá lugar en febrero de 2019.

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“La investigación es nuestra esperanza”